阿尔茨海默病有新药了!但只有早期患者能用
(网络截图)
近日,78岁的老顾(化名)来到浙江大学医学院附属邵逸夫医院神经内科卢佩琳主任医师的诊室复诊。老顾是阿尔茨海默病患者,家属听说最近有一种新的阿尔茨海默病“特效药”,也想来试试。
老顾是从2021年开始被家人发现记忆力下降,本打算去菜场买3样菜,结果只买回来一样,把另外两样菜给忘了。但其他方面还是挺能干的,他可以一个人出去坐公交车,可以用手机发微信。去年年底他第一次来到卢医师的记忆障碍门诊,因为他病情加重了,老伴和女婿都觉得他不对劲:自己把东西放哪转身就忘,忘了在锅里煮菜结果把菜烧焦了,同一个问题问过就忘记,会反复问。
卢医师给他做了抽血、头颅MR、神经心理量表检查,最后做了PET-CT,证实他是阿尔茨海默病,于是开始服用口服药治疗。治疗中的老顾病情基本稳定,但家属还是感觉他的记忆力减退挺明显的,依旧容易忘事情。那天在诊室,他就跟卢医师反复说了4遍“我就是记忆力不好,其他都挺好的”这句话。家属这次带他来复诊,主要是奔着传说中的新药“仑卡奈单抗”来的。
他适合用这个药吗?
卢医师解释,新药的适应症是由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。用药前需要做血检、神经心理量表、头颅MR、PET-CT等检查明确脑部存在Aß沉积,是阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆,符合用药的指征才能使用,中重度的病人都没有指征用这个药。
卢医师重新给老顾做了评估,他的阿尔茨海默病诊断明确,简明心理状态量表MMSE 22分,属于轻度痴呆,适合用这个新药。
这个新药是靶向Aβ原纤维,快速清除斑块并能持续预防其新生成,同时延缓Tau病理进展。
这个药可以治愈疾病或者让疾病不再进展吗?
卢医师强调,这个新药的主要作用是延缓阿尔茨海默病患者认知、日常和社会能力的衰退,但是并不能治愈阿尔茨海默病,也不能完全防止疾病的加重。
这款新药的安全性怎么样?
安全性方面,常见不良反应是输液相关反应(发热和流感样症状)、恶心、呕吐等。大多数发生在第一次输注时,输液相关反应的严重程度主要为轻度或中度。另外,值得注意的是,有14%的ARIA-H(淀粉样蛋白相关成像异常-含铁血黄素沉积,包括微出血和表面铁质沉积)和12.6%ARIA-E(淀粉样蛋白相关影像学异常-水肿/渗出)的发生率,绝大多数为轻至中度(91%),大多数事件无症状(78%)。71%发生在治疗期的前3个月,81%在发现后4个月内消退。也有很少数约0.7%(6/898)的患者在接受仑卡奈单抗治疗后报告了直径大于1cm的脑出血,安慰剂组为0.1%(1/897)。
所以在用药的不同阶段患者需要反复复查头颅MR+SWI序列来监测这些影像学上的不良反应,如果患者在过程中出现不适,也需要及时复诊找医生评估是否需要复查头颅MR,如出现中重度的不良反应,都需要暂时停药并定时复查MR。
这个药是吃的还是挂的?用一年多少费用?
仑卡奈单抗的推荐剂量为10mg/kg,每两周给药一次。每次给药时必须稀释后进行静脉输注,输注时间约为1小时。这款新药的价格是挺贵的,200mg(2ml)/瓶,2508元/瓶。
以老顾的体重60kg来计算,每次10mg/kg,需输注600mg(3瓶),7524元/次,一年52周,2周输注1次,一年药费约7524元/次×26次=19.56万元。老顾家属表示价格可以接受。
这个药的疗程是多久?
面对老顾家属的这个问题,卢医师介绍:仑卡奈的全球临床试验CLARITY-AD是18个月双盲观察期得出的研究结果,但是参加该项临床试验的病人大部分进入了开放阳性用药的扩展期继续使用,后续的研究结果有待结束后总结发表。我院也参加了CLARITY-AD这项全球临床研究,目前仍有6个病人在扩展期继续用该药。这项研究从2020年开始入组病人,从2023年开始所有病人都进入扩展期免费使用仑卡奈单抗,所以邵逸夫医院团队不是第一次接触仑卡奈单抗,而是在过去3年多积累了丰富的用药经验。
所以,疗程不是仅仅18个月,目前扩展期临床研究的方案中用药的间隔仍是2周一次,但是再后续的用药间隔会不会调整,长期效果如何,需要等待进一步研究去探索。
用这个药需要住院吗?
目前的用药流程是患者来门诊,带上所有既往资料(包括病史、血检检查结果、神经心理量表结果、影像如MR、PET等),经医生根据资料决定是否需要加做检查,目的是明确诊断、病情轻重程度和评估风险。如果符合用药指征,医生开住院单预约住院,患者收到通知来住院用药。如过程顺利,用药观察后当天出院。
老顾和家属详细了解新药的信息后,最终决定给自己一点新的希望,希望这个新药能延缓病情。老顾的第一次仑卡奈针剂治疗过程顺利,输液1小时,没有什么不舒服,结束后办理出院手续当天就回家了。
据中国阿尔茨海默病协会网站显示
目前全球阿尔茨海默症患者达5200万人,且呈爆发性增长,每3秒就新增一个患者。其中,中国患者1000多万人,占世界总病例数的五分之一,造成的社会经济负担高达1.2万亿元每年。随着老龄化社会的到来,阿尔茨海默病给家庭带来的负担越来越显现。国内外也投入了大量人力物力去研究阿尔茨海默病的预防和诊治,相信以后会有越来越多更好的治疗方法可供患者和家属选择。
作者:卢佩琳
来源公众号:邵逸夫医院 神经内科